浸大研发新中药治疗肌原纤维肌病 获美国食品药物管理局「孤儿药」认定

香港浸会大学（浸大）中药创新研发中心从中药「皱皮木瓜」提取有效组分，研发一种新药，用以治疗罕见的「肌原纤维肌病」。该药获美国食品药物管理局「孤儿药」资格认定，成为香港第一款获得该资格的植物药。

取得「孤儿药」（用作治疗罕见疾病的药物）资格认定可望加快新药的审批工作，包括缩短评审程序、豁免新药上市评审费用，并获得上市后七年独家市场占有权等。研究团队计划在两年内，向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请。

肌原纤维肌病欠缺有效疗法

肌原纤维肌病由基因突变导致，包括BAG3基因突变，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。它的病徵与肌肉萎缩症类似，患者通常在青少年时期发病，常见的临床症状十分严重，包括渐进性肌肉无力、肌肉萎缩、运动障碍、肌肉僵硬、呼吸肌虚弱和心肌病等。

该病目前没有有效治疗方法，医疗成本十分高昂，为患者、家人和社会带来沉重负担。该病属於罕见疾病，研究人员现时仍在探索针对这类疾病的治疗方案，并评估其安全性和有效性。

中药创新研发中心基於临床治疗案例，针对由BAG3基因突变导致的肌原纤维肌病，将传统中医理论与现代科学技术结合，并采用中药材「皱皮木瓜」的多种有效成份，研发名为「CDD-2107」的新药。

以皱皮木瓜有效组分研制新中药皱皮木瓜为蔷薇科植物「贴梗海棠」的干燥成熟果实，是临床常用中药，常用於治疗关节肌肉疾病，如湿热痹证和腰膝关节酸重疼痛等。皱皮木瓜与一般当作水果食用的木瓜不同，后者称为番木瓜，为番木瓜科番木瓜属。

研究团队以传统中医药理论，从临床疗效出发，运用现代中药的提取纯化技术进行研究。他们从病人的中药处方中，确定最重要的有效组分，并揭示CDD-2107的可能作用机制。研究结果显示，CDD-2107能显著改善肌原纤维肌病患者的临床症状，包括增强肌肉力量，以及提高活动能力和独立性，为患者带来新的希望。

香港首款获美国孤儿药认定新中药

浸大协理副校长（中医药发展）、中药创新研发中心总裁卞兆祥教授表示：「CDD-2107是中医理论与现代科技互相结合的结晶。它获得美国食品药物管理局孤儿药资格认定，是令人鼓舞的里程碑，反映团队的付出和科学创新得到认可。」

孤儿药的研发和生产面对研究资料匮乏、研发成本高昂和市场规模小等挑战，一些国家或地区因而订定政策和措施，鼓励制药公司研发和生产治疗罕见病的药物。药物获美国食品药物管理局批准成为孤儿药后，制药机构可获一些特殊的鼓励和支援，例如研究资金、延长专利保护期限、市场独占权和税收方面优惠等。

卞教授表示：「我们预计在两年内向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请，这是CDD-2107成为国际公认、安全有效，用以治疗由BAG3基因突变导致的肌原纤维肌病的药物的重要一步。我们的最终目标，是CDD-2107获得美国食品药物管理局批准上市，令更多患者的病情得到改善。」

浸大协理副校长（中医药发展）兼中药创新研发中心总裁卞兆祥教授（右二）、中药创新研发中心助理总监（行政）林成源博士（左二）、博士后研究员侯梦阳博士（右一）和高级规管事务经理段志刚先生（左一），介绍采用皱皮木瓜有效成份制成的治疗肌原纤维肌病新药。

皱皮木瓜是临床常用中药，常用於治疗关节肌肉疾病。